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最近，諾獎得主 Jennifer Doudna 創立的CRISPR基因編輯公司 Intellia Therapeutics 正在瘋狂交易——投資眼病基因治療公司 SparingVision、參與創建通用型 CAR-T 細胞治療公司、收購新型基因編輯技術公司 Rewrite Therapeutics、與 ONK Therapeutics 合作開發CRISPR基因編輯NK細胞療法等等。

2022年2月3日，Intellia Therapeutics 宣布以2億美元價格收購了之前不為人所知的新型基因編輯技術公司 Rewrite Therapeutics，以擴展其基因編輯工具和研發管線。

2022年2月15日，距離上次交易不足兩周，Intellia Therapeutics 宣布與 ONK Therapeutics 達成高達9.2億美元的合作。

Intellia 將授予 ONK 體外基因編輯和 LNP 遞送技術的非獨家專利許可，以及部分 gRNA 的獨家專利許可，用于5種 CRISPR 基因編輯的同種異體 NK 細胞療法的開發， ONK 負責這些NK細胞療法的臨床前和臨床開發，Intellia 將從每款細胞療法中獲得至多1.84億美元的研發和里程碑付款，以及50%的未來產品銷售特許權使用費，Intellia 還有權獲得至多兩款 CRISPR 基因編輯的NK細胞療法的全球范圍內共同開發和共同商業化權利。

這也是 Intellia 繼2021年6月參與創建通用型 CAR-T 細胞治療公司（與Blackstone和Cellex合作完成）后，再次押注癌癥細胞治療領域。

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics 由諾獎得主 Jennifer Doudna 創立，是目前市值最高的 CRISPR 基因編輯公司（約72億美元）。

2021年6月，Intellia 在《新英格蘭醫學雜志》發表了論文【1】，表明其開發的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的臨床試驗中安全有效，這也是世界首個體內 CRISPR 基因編輯療法臨床試驗結果，證明了可以精確地在體內進行CRISPR基因編輯，通過單次靜脈輸注 CRISPR 基因編輯系統來治療遺傳疾病。該論文已經發布即引起全世界范圍內的廣泛關注，被譽為開啟了醫學新時代。

NTLA-2001治療原理

Intellia研發管線

ONK Therapeutics

ONK Therapeutics 是一家 NK 細胞療法初創公司，該公司在上個月剛完成2150萬美元的A輪融資。致力于開發下一代現貨通用型、經基因工程改造的 NK 細胞療法，用于治療血液系統惡性腫瘤和實體瘤。

ONK研發管線

以及敲除 CISH 基因的臍帶血來源的 NK 細胞療法和 CISH 基因敲除的 iPSC 來源的 NK 細胞療法。

參考鏈接：
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454
https://www.onktherapeutics.com/
https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-onk-therapeutics-announce-collaboration-advance